रिस्डिप्लम
स्पाइनल म्यूस्कुलर एट्रोफी
.svg)
दवा की स्थिति
सरकारी अनुमोदन
यूएस (FDA), यूके (बीएनएफ)
डब्ल्यूएचओ आवश्यक दवा
कोई नहीं
ज्ञात टेराटोजेन
फार्मास्युटिकल वर्ग
कोई नहीं
नियंत्रित दवा पदार्थ
नहीं
सारांश
रिस्डिप्लम का उपयोग एक आनुवंशिक विकार जिसे स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) कहा जाता है, के इलाज के लिए किया जाता है, जो बच्चों और वयस्कों दोनों में होता है। SMA मोटर न्यूरॉन्स के नुकसान के कारण मांसपेशियों की कमजोरी और एट्रोफी की ओर ले जाता है।
रिस्डिप्लम SMN2 जीन के स्प्लाइसिंग को संशोधित करके काम करता है। यह SMN नामक एक कार्यात्मक प्रोटीन के उत्पादन को बढ़ाता है जो मोटर न्यूरॉन के जीवित रहने के लिए आवश्यक है। SMN प्रोटीन के स्तर को बढ़ाकर, रिस्डिप्लम मोटर फंक्शन में सुधार करने में मदद करता है और SMA की प्रगति को धीमा करता है।
रिस्डिप्लम को भोजन के बाद मौखिक रूप से दिन में एक बार लिया जाता है। खुराक उम्र और शरीर के वजन के आधार पर भिन्न होती है। 2 वर्ष और उससे अधिक उम्र के वयस्कों और बच्चों के लिए जिनका वजन 20 किलोग्राम या अधिक है, अनुशंसित खुराक 5 मिलीग्राम दिन में एक बार है। 2 महीने से कम उम्र के बच्चों के लिए खुराक 0.2 मिलीग्राम/किलोग्राम है। 2 वर्ष और उससे अधिक उम्र के बच्चों के लिए जिनका वजन 20 किलोग्राम से कम है, खुराक 0.25 मिलीग्राम/किलोग्राम है।
रिस्डिप्लम के सामान्य दुष्प्रभावों में बुखार, दस्त और दाने शामिल हैं। शिशु-प्रारंभिक SMA में, सामान्य दुष्प्रभावों में ऊपरी और निचले श्वसन पथ के संक्रमण, कब्ज, उल्टी और खांसी शामिल हैं। गंभीर प्रतिकूल प्रभाव दुर्लभ हैं लेकिन इनमें त्वचीय वास्कुलाइटिस शामिल हो सकते हैं।
रिस्डिप्लम भ्रूण को नुकसान पहुंचा सकता है, इसलिए प्रजनन क्षमता वाली महिलाओं को उपचार के दौरान और अंतिम खुराक के कम से कम एक महीने बाद तक प्रभावी गर्भनिरोधक का उपयोग करना चाहिए। इसका उपयोग उन रोगियों में नहीं किया जाना चाहिए जिन्हें इसके किसी भी घटक से अतिसंवेदनशीलता है। रोगियों की दवा अंतःक्रियाओं के लिए निगरानी की जानी चाहिए, विशेष रूप से MATE सब्सट्रेट्स के साथ।
संकेत और उद्देश्य
रिस्डिप्लम कैसे काम करता है?
रिस्डिप्लम एक मोटर न्यूरॉन 2 (SMN2) स्प्लाइसिंग संशोधक का अस्तित्व है। यह SMN2 mRNA ट्रांसक्रिप्ट्स में एक्सॉन 7 के समावेशन को बढ़ाकर काम करता है, जिससे पूर्ण लंबाई वाले SMN प्रोटीन का उत्पादन होता है। यह प्रोटीन मोटर न्यूरॉन्स के अस्तित्व के लिए महत्वपूर्ण है, और इसका बढ़ा हुआ उत्पादन मोटर फ़ंक्शन में सुधार करने और स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) की प्रगति को धीमा करने में मदद करता है।
क्या रिस्डिप्लम प्रभावी है?
स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) वाले रोगियों में नैदानिक अध्ययनों द्वारा रिस्डिप्लम की प्रभावशीलता का समर्थन किया गया है। अध्ययनों में, रिस्डिप्लम ने एसएमएन प्रोटीन के स्तर को बढ़ाया, जो मोटर न्यूरॉन अस्तित्व के लिए महत्वपूर्ण हैं। शिशु-प्रारंभिक एसएमए वाले रोगियों में, रिस्डिप्लम ने मोटर फ़ंक्शन में सुधार किया, जिससे कुछ को बिना सहारे के बैठने की अनुमति मिली। बाद में शुरू होने वाले एसएमए में, इसने मोटर फ़ंक्शन स्कोर में सुधार किया। ये परिणाम इंगित करते हैं कि रिस्डिप्लम बीमारी की प्राकृतिक प्रगति को काफी हद तक बदल सकता है।
रिस्डिप्लम क्या है?
रिस्डिप्लम का उपयोग बच्चों और वयस्कों दोनों में स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) के इलाज के लिए किया जाता है। यह SMN2 जीन के स्प्लाइसिंग को संशोधित करके कार्यात्मक SMN प्रोटीन के उत्पादन को बढ़ाता है, जो मोटर न्यूरॉन अस्तित्व के लिए आवश्यक है। एसएमएन प्रोटीन के स्तर को बढ़ाकर, रिस्डिप्लम मोटर फ़ंक्शन में सुधार करने और एसएमए की प्रगति को धीमा करने में मदद करता है।
उपयोग के निर्देश
मुझे रिस्डिप्लम कितने समय तक लेना चाहिए?
रिस्डिप्लम को आमतौर पर स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) के लिए दीर्घकालिक उपचार के रूप में उपयोग किया जाता है। उपयोग की अवधि स्वास्थ्य सेवा प्रदाता द्वारा रोगी की स्थिति और दवा के प्रति प्रतिक्रिया के आधार पर निर्धारित की जाती है। रोगियों को सलाह दी जाती है कि वे अपने डॉक्टर द्वारा निर्धारित अनुसार रिस्डिप्लम लेना जारी रखें।
मुझे रिस्डिप्लम कैसे लेना चाहिए?
रिस्डिप्लम को भोजन के बाद प्रतिदिन एक बार मौखिक रूप से लगभग एक ही समय पर लिया जाना चाहिए। जिन शिशुओं को स्तनपान कराया जाता है, उन्हें स्तनपान के बाद इसे दिया जाना चाहिए। रिस्डिप्लम को फार्मूला या दूध के साथ नहीं मिलाना चाहिए। रिस्डिप्लम लेने के बाद रोगियों को पानी पीना चाहिए ताकि यह सुनिश्चित हो सके कि दवा पूरी तरह से निगल ली गई है।
रिस्डिप्लम को काम करने में कितना समय लगता है?
नैदानिक परीक्षणों में, रिस्डिप्लम ने उपचार शुरू करने के 4 सप्ताह के भीतर एसएमएन प्रोटीन स्तरों में 2 गुना से अधिक औसत परिवर्तन के साथ वृद्धि की। यह वृद्धि उपचार अवधि के दौरान बनी रही, यह दर्शाता है कि रिस्डिप्लम एसएमएन प्रोटीन स्तरों को बढ़ाने के लिए अपेक्षाकृत जल्दी काम करना शुरू कर देता है।
मुझे रिस्डिप्लम कैसे स्टोर करना चाहिए?
रिस्डिप्लम को 36°F से 46°F (2°C से 8°C) के बीच के तापमान पर रेफ्रिजरेटर में स्टोर किया जाना चाहिए और इसे फ्रीज नहीं किया जाना चाहिए। यदि आवश्यक हो, तो इसे 104°F (40°C) तक के कमरे के तापमान पर कुल 5 दिनों तक रखा जा सकता है। मौखिक घोल को प्रकाश से बचाने के लिए इसकी मूल एम्बर बोतल में रखा जाना चाहिए और निर्माण के 64 दिनों के बाद इसे त्याग दिया जाना चाहिए।
रिस्डिप्लम की सामान्य खुराक क्या है?
रिस्डिप्लम की सामान्य दैनिक खुराक उम्र और शरीर के वजन के आधार पर भिन्न होती है। वयस्कों और 2 वर्ष और उससे अधिक उम्र के बच्चों के लिए जिनका वजन 20 किलोग्राम या उससे अधिक है, अनुशंसित खुराक 5 मिलीग्राम प्रतिदिन एक बार है। 2 महीने से कम उम्र के बच्चों के लिए, खुराक 0.2 मिलीग्राम/किलोग्राम है। 2 वर्ष और उससे अधिक उम्र के बच्चों के लिए जिनका वजन 20 किलोग्राम से कम है, खुराक 0.25 मिलीग्राम/किलोग्राम है। 2 महीने से कम उम्र के शिशुओं के लिए, खुराक 0.15 मिलीग्राम/किलोग्राम है।
चेतावनी और सावधानियां
क्या मैं रिस्डिप्लम को अन्य प्रिस्क्रिप्शन दवाओं के साथ ले सकता हूँ?
रिस्डिप्लम MATE1 या MATE2-K ट्रांसपोर्टर्स के माध्यम से समाप्त होने वाली दवाओं के प्लाज्मा सांद्रता को बढ़ा सकता है, जैसे कि मेटफॉर्मिन। MATE सब्सट्रेट्स के साथ सह-प्रशासन से बचने की सलाह दी जाती है। यदि अपरिहार्य हो, तो दवा से संबंधित विषाक्तताओं की निगरानी करें और सह-प्रशासित दवा की खुराक में कमी पर विचार करें। रिस्डिप्लम CYP3A का एक कमजोर अवरोधक है, लेकिन CYP3A सब्सट्रेट्स के साथ कोई महत्वपूर्ण अंतःक्रिया की उम्मीद नहीं है।
क्या स्तनपान के दौरान रिस्डिप्लम को सुरक्षित रूप से लिया जा सकता है?
मानव दूध में रिस्डिप्लम की उपस्थिति पर कोई डेटा नहीं है, लेकिन यह दिखाया गया है कि यह स्तनपान कराने वाले चूहों के दूध में उत्सर्जित होता है। स्तनपान कराने वाले शिशु पर प्रतिकूल प्रभावों की संभावना के कारण, यह अनुशंसा की जाती है कि महिलाएं रिस्डिप्लम के उपचार के दौरान स्तनपान न कराएं। स्तनपान या दवा को बंद करने का निर्णय मां के लिए दवा के महत्व पर विचार करना चाहिए।
क्या गर्भावस्था के दौरान रिस्डिप्लम को सुरक्षित रूप से लिया जा सकता है?
गर्भवती महिलाओं में रिस्डिप्लम के उपयोग से जुड़े विकासात्मक जोखिम पर कोई पर्याप्त डेटा नहीं है। पशु अध्ययनों से पता चला है कि रिस्डिप्लम भ्रूण को नुकसान पहुंचा सकता है, जिसमें विकृतियां और प्रजनन हानि शामिल हैं। प्रजनन क्षमता वाली महिलाओं को उपचार के दौरान और अंतिम खुराक के कम से कम एक महीने बाद तक प्रभावी गर्भनिरोधक का उपयोग करना चाहिए। गर्भवती महिलाओं को भ्रूण के लिए संभावित जोखिमों के बारे में सूचित किया जाना चाहिए।
क्या रिस्डिप्लम बुजुर्गों के लिए सुरक्षित है?
रिस्डिप्लम के नैदानिक अध्ययनों में यह निर्धारित करने के लिए 65 वर्ष और उससे अधिक उम्र के रोगियों को शामिल नहीं किया गया था कि वे युवा वयस्क रोगियों से अलग प्रतिक्रिया देते हैं या नहीं। इसलिए, बुजुर्ग रोगियों के लिए कोई विशिष्ट खुराक समायोजन की सिफारिश नहीं की जाती है। हालांकि, किसी भी दवा की तरह, बुजुर्ग रोगियों को स्वास्थ्य सेवा प्रदाता के मार्गदर्शन में रिस्डिप्लम का उपयोग करना चाहिए, जो उनके समग्र स्वास्थ्य और वे जो अन्य दवाएं ले सकते हैं, उन्हें ध्यान में रखेगा।
कौन रिस्डिप्लम लेने से बचना चाहिए?
रिस्डिप्लम भ्रूण को नुकसान पहुंचा सकता है, इसलिए प्रजनन क्षमता वाली महिलाओं को उपचार के दौरान और अंतिम खुराक के कम से कम एक महीने बाद तक प्रभावी गर्भनिरोधक का उपयोग करना चाहिए। पुरुष प्रजनन क्षमता भी प्रभावित हो सकती है, और पुरुषों को शुक्राणु संरक्षण पर विचार करना चाहिए। रिस्डिप्लम का उपयोग उन रोगियों में नहीं किया जाना चाहिए जिन्हें इसके किसी भी घटक से अतिसंवेदनशीलता है। रोगियों की दवा अंतःक्रियाओं के लिए निगरानी की जानी चाहिए, विशेष रूप से MATE सब्सट्रेट्स के साथ, क्योंकि रिस्डिप्लम उनके प्लाज्मा सांद्रता को बढ़ा सकता है।
