మిగలాస్టాట్

ఫాబ్రి వ్యాధి

మందుల స్థితి

approvals.svg

ప్రభుత్వ ఆమోదాలు

యుఎస్ (FDA), యుకె (బిఎన్ఎఫ్)

approvals.svg

డబ్ల్యూహెచ్ఓ ఆవశ్యక మందు

None

approvals.svg

తెలిసిన టెరాటోజెన్

approvals.svg

ఫార్మాస్యూటికల్ తరగతి

NA

approvals.svg

నియంత్రిత ఔషధ పదార్థం

ఏమీ లేదు (ēmi lēdu)

సంక్షిప్తం

  • మిగలాస్టాట్ ఫాబ్రీ వ్యాధి ఉన్న మరియు ఔషధానికి ప్రతిస్పందించే నిర్దిష్ట జన్యు వేరియంట్ కలిగిన వయోజనులను చికిత్స చేయడానికి ఉపయోగించబడుతుంది.

  • మిగలాస్టాట్ ఆల్ఫా-గాలాక్టోసిడేస్ A ఎంజైమ్‌ను స్థిరపరచడం ద్వారా పనిచేస్తుంది. ఇది ఎంజైమ్ సరైన విధంగా పనిచేసి శరీరంలో కొన్ని పదార్థాలను విచ్ఛిన్నం చేయడానికి అనుమతిస్తుంది, వాటి సేకరణను తగ్గిస్తుంది.

  • వయోజనుల కోసం సాధారణ మోతాదు ప్రతి రెండవ రోజు మౌఖికంగా తీసుకునే 123 mg. సరైన శోషణను నిర్ధారించడానికి మందు తీసుకునే ముందు మరియు తర్వాత కనీసం 2 గంటల పాటు ఆహారం మరియు కాఫీన్‌ను నివారించడం ముఖ్యం.

  • మిగలాస్టాట్ యొక్క సాధారణ దుష్ప్రభావాలలో తలనొప్పి, నాసోఫారింజిటిస్, మూత్రపిండ సంక్రమణ, మలబద్ధకం మరియు జ్వరం ఉన్నాయి. నివేదించబడిన తీవ్రమైన దుష్ప్రభావం అన్జియోఎడెమా, ఇది తక్షణ వైద్య శ్రద్ధ అవసరం.

  • తీవ్ర మూత్రపిండాల లోపం లేదా డయాలిసిస్ అవసరమైన చివరి దశ మూత్రపిండ వ్యాధి ఉన్న రోగులకు మిగలాస్టాట్ సిఫార్సు చేయబడదు. ఇది అమేనబుల్ మ్యూటేషన్లు లేని రోగులకు ఉపయోగించకూడదు. అలాగే, మోతాదు సమయంలో కాఫీన్‌ను నివారించడం ద్వారా సమర్థతను నిర్ధారించాలి.

సూచనలు మరియు ప్రయోజనం

మిగలాస్టాట్ ఎలా పనిచేస్తుంది?

మిగలాస్టాట్ ఒక ఫార్మకోలాజికల్ చాపెరోన్‌గా పనిచేస్తుంది, ఆల్ఫా-గాలాక్టోసిడేస్ A ఎంజైమ్ యొక్క క్రియాశీల స్థలానికి కట్టుబడి ఉంటుంది. ఈ బైండింగ్ ఎంజైమ్‌ను స్థిరీకరించి, దానిని లైసోసోమ్‌కు సరిగ్గా రవాణా చేయడానికి అనుమతిస్తుంది, అక్కడ ఇది ఫాబ్రీ వ్యాధిలో సేకరించే హానికరమైన పదార్థాలను క్రమబద్ధీకరించగలదు.

మిగలాస్టాట్ ప్రభావవంతమా?

ఫాబ్రీ వ్యాధి ఉన్న రోగులలో కిడ్నీ ఇంటర్‌స్టీషియల్ కాపిల్లరీ సెల్ గ్లోబోట్రియోసైల్‌సెరామైడ్ (KIC GL-3) సబ్‌స్ట్రేట్‌ను తగ్గించడంలో మిగలాస్టాట్ ప్రభావవంతంగా పనిచేస్తుందని చూపబడింది. దీర్ఘకాలిక ఉపయోగంలో మూత్రపిండాల పనితీరును స్థిరీకరించడం మరియు ఎడమ వెంట్రిక్యులర్ మాస్ ఇండెక్స్ (LVMi) తగ్గించడం లో దాని ప్రభావిత్వాన్ని క్లినికల్ ట్రయల్స్ నిరూపించాయి.

వాడుక సూచనలు

నేను ఎంతకాలం మిగలాస్టాట్ తీసుకోవాలి?

మిగలాస్టాట్ అనేది ఫాబ్రీ వ్యాధి చికిత్సలో దీర్ఘకాలిక ఉపయోగం కోసం ఉద్దేశించబడింది, ఇది దీర్ఘకాలిక పరిస్థితి. వ్యక్తిగత రోగి అవసరాలు మరియు చికిత్సకు ప్రతిస్పందన ఆధారంగా ఉపయోగం వ్యవధిని ఆరోగ్య సంరక్షణ ప్రదాత నిర్ణయించాలి.

మిగలాస్టాట్‌ను ఎలా తీసుకోవాలి?

మిగలాస్టాట్ 123 mg ప్రతి ఇతర రోజుకు ఒకే సమయానికి మౌఖికంగా తీసుకోండి. క్యాప్సూల్‌ను ఖాళీ కడుపుతో మొత్తం మింగాలి. సరైన శోషణను నిర్ధారించడానికి మందు తీసుకునే కనీసం 2 గంటల ముందు మరియు తర్వాత ఆహారం మరియు కాఫీన్‌ను నివారించండి.

మిగలాస్టాట్‌ను ఎలా నిల్వ చేయాలి?

మిగలాస్టాట్‌ను గది ఉష్ణోగ్రతలో 68°F నుండి 77°F (20°C నుండి 25°C) మధ్య నిల్వ చేయండి. క్యాప్సూల్‌లను తేమ నుండి రక్షించడానికి వాటి అసలు ప్యాకేజింగ్‌లో ఉంచండి. అవి పిల్లల దృష్టికి అందకుండా ఉంచబడినట్లు నిర్ధారించండి.

మిగలాస్టాట్ యొక్క సాధారణ మోతాదు ఏమిటి?

వయోజనుల కోసం సాధారణ మోతాదు ప్రతి ఇతర రోజుకు 123 mg మౌఖికంగా తీసుకోవడం. పిల్లలలో మిగలాస్టాట్ యొక్క భద్రత మరియు ప్రభావిత్వం స్థాపించబడలేదు, కాబట్టి పిల్లల రోగుల కోసం సిఫార్సు చేయబడిన మోతాదు లేదు.

హెచ్చరికలు మరియు జాగ్రత్తలు

మిగలాస్టాట్‌ను ఇతర ప్రిస్క్రిప్షన్ ఔషధాలతో తీసుకోవచ్చా?

కాఫీన్‌తో సహ-నిర్వహణ మిగలాస్టాట్ యొక్క శోషణను గణనీయంగా తగ్గిస్తుంది, దాని ప్రభావాన్ని తగ్గించే అవకాశం ఉంది. మిగలాస్టాట్ తీసుకునే కనీసం 2 గంటల ముందు మరియు తర్వాత కాఫీన్‌ను నివారించాలి. ఇతర గణనీయమైన ఔషధ పరస్పర చర్యలు లేవు.

స్థన్యపానము చేయునప్పుడు మిగలాస్టాట్ ను సురక్షితంగా తీసుకోవచ్చా?

మానవ పాలను మిగలాస్టాట్ ఉనికిపై డేటా లేదు, కానీ ఇది పాలిచ్చే ఎలుకల పాలలో ఉంది. స్థన్యపానమునిచ్చే తల్లులు స్థన్యపానము యొక్క ప్రయోజనాలను మిగలాస్టాట్ అవసరం మరియు శిశువు పై సంభావ్య ప్రభావాలను పరిగణనలోకి తీసుకోవాలి.

గర్భిణీగా ఉన్నప్పుడు మిగలాస్టాట్‌ను సురక్షితంగా తీసుకోవచ్చా?

గర్భధారణ సమయంలో మిగలాస్టాట్ ఉపయోగంపై పరిమిత డేటా ఉంది. జంతు అధ్యయనాలు ప్రతికూల అభివృద్ధి ప్రభావాలను చూపలేదు. గర్భిణీ స్త్రీలు మిగలాస్టాట్ ఉపయోగం యొక్క ప్రయోజనాలు మరియు ప్రమాదాలను తూకం వేయడానికి వారి ఆరోగ్య సంరక్షణ ప్రదాతను సంప్రదించాలి.

మిగలాస్టాట్ వృద్ధులకు సురక్షితమా?

క్లినికల్ ట్రయల్స్ 65 మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న రోగులను తగినంతగా చేర్చలేదు, వారు చిన్న వయస్సు ఉన్న రోగుల నుండి భిన్నంగా స్పందిస్తారా అనే దానిని నిర్ణయించడానికి. అయితే, వయస్సు ఆధారంగా మోతాదు సర్దుబాటు అవసరం లేదు. వృద్ధులు ఆరోగ్య సంరక్షణ ప్రదాత మార్గదర్శకత్వంలో మిగలాస్టాట్ ఉపయోగించాలి.

మిగలాస్టాట్ తీసుకోవడం ఎవరు నివారించాలి?

తీవ్ర మూత్రపిండాల లోపం లేదా డయాలిసిస్ అవసరమయ్యే తుది దశ మూత్రపిండాల వ్యాధి ఉన్న రోగులకు మిగలాస్టాట్ సిఫార్సు చేయబడదు. ఇది అనుకూలమైన మ్యూటేషన్లు లేని రోగులలో ఉపయోగించకూడదు. మోతాదు సమయానికి కాఫీన్‌ను నివారించాలి, తద్వారా ప్రభావిత్వం నిర్ధారించబడుతుంది.