पलोवारोटीन

पलोवारोटीन का उपयोग फाइब्रोडिस्प्लासिया ओसिफिकन्स प्रोग्रेसिवा (एफओपी) के इलाज के लिए किया जाता है, जो एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो मांसपेशियों और नरम ऊतकों में असामान्य हड्डी निर्माण का कारण बनता है।

पलोवारोटीन एक रेटिनोइड है जो रेटिनोइक एसिड रिसेप्टर एगोनिस्ट के रूप में कार्य करता है। यह असामान्य हड्डी वृद्धि के लिए जिम्मेदार एक सिग्नलिंग पथ को रोकता है, एफओपी के लक्षणों को प्रबंधित करने और रोग की प्रगति को धीमा करने में मदद करता है।

वयस्कों और 14 वर्ष और उससे अधिक उम्र के बच्चों के लिए सामान्य दैनिक खुराक 5 मिलीग्राम है। छोटे बच्चों के लिए, खुराक वजन-आधारित होती है, जो 2.5 मिलीग्राम से 5 मिलीग्राम दैनिक होती है। इसे मौखिक रूप से लिया जाता है, अधिमानतः भोजन के साथ।

सामान्य दुष्प्रभावों में शुष्क त्वचा, शुष्क होंठ, जोड़ों का दर्द, खुजली और दाने शामिल हैं। गंभीर दुष्प्रभावों में मूड परिवर्तन, रात्रि अंधापन और हड्डियों में वृद्धि प्लेटों का समय से पहले बंद होना शामिल हो सकता है।

गर्भावस्था के दौरान पलोवारोटीन का उपयोग निषिद्ध है क्योंकि यह भ्रूण को नुकसान पहुंचा सकता है। यह बच्चों में हड्डी की वृद्धि को प्रभावित कर सकता है। इसे मजबूत या मध्यम CYP3A4 अवरोधकों या प्रेरकों, या विटामिन ए सप्लीमेंट्स के साथ उपयोग नहीं किया जाना चाहिए। यह मूड परिवर्तन और रात्रि अंधापन का कारण बन सकता है।